Produits biologiques ultérieurs


Énoncé de position

Après deux séances de réflexion tenues en janvier et mai 2015, l'Alliance des patients pour la santé a élaboré son positionnement à l'égard des PBU, de concert avec plusieurs acteurs-clés.

Énoncé de position à l’égard des produits biologiques ultérieurs

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Les produits biologiques sont omniprésents dans notre système de santé. Ils sont utilisés dans le traitement de plusieurs maladies chroniques telles l’arthrite, le diabète, les troubles gastro-intestinaux, le cancer. Ce sont des moyens thérapeutiques éprouvés et efficaces dont on ne saurait se passer. L’échéance prochaine de plusieurs brevets de médicaments biologiques ouvre la porte à la fabrication de nouvelles versions de ces produits : les produits biologiques ultérieurs [1] (PBU).

L’introduction des produits biologiques ultérieurs est déjà bien amorcée. On prévoit que leur commercialisation s’étendra rapidement à plusieurs champs thérapeutiques (rhumatologie, endocrinologie, dermatologie, oncologie, maladies gastro-intestinales, maladies rares, etc.). Éventuellement, les PBU pourraient avoir des impacts significatifs sur la santé des Québécois de même que sur la prise en charge de certaines maladies et le travail des professionnels de la santé.

La constitution complexe des produits biologiques, le coefficient de difficulté élevé pour les reproduire ainsi que leurs coûts soulèvent des préoccupations, tant chez les professionnels de la santé que chez les patients et les agents payeurs. Parmi celles-ci, notons d’abord la traçabilité et l’innocuité, mais également l’interchangeabilité et l’extrapolation de ces produits, qui pourraient avoir des effets encore inconnus sur les patients. Notons aussi le manque d’information chez ces derniers ainsi que chez les professionnels de la santé. 

Par ailleurs, on sait que la croissance des coûts des médicaments, qu’ils soient biologiques ou synthétiques, est devenue un enjeu socioéconomique majeur dans la plupart des pays et exerce une pression continue sur les systèmes de santé et sur les régimes d’assurances. Le Canada et le Québec n’y échappent pas. Néanmoins, l’accessibilité aux thérapies appropriées dans les meilleurs délais possibles est un élément déterminant de la santé, de la qualité de vie et de la survie des patients. La valeur thérapeutique d’un nouveau médicament représente donc un enjeu primordial. Il importe de replacer toute discussion sur les PBU dans ce contexte fondamental.

Dans la mesure où leur utilisation est optimale, les PBU pourraient permettre de réaliser des économies réelles sur les coûts des médicaments tout en offrant une alternative thérapeutique intéressante. Toutefois, il serait judicieux d’adopter dès maintenant des mécanismes d’encadrement qui garantiront tant aux prescripteurs qu’aux patients un accès réel à la meilleure option thérapeutique. 

Pour une position québécoise

Lors de deux séances de réflexion sur les produits biologiques ultérieurs [2] tenues en janvier et en avril 2015 à l’initiative de l’Alliance des patients pour la santé, plusieurs organisations professionnelles et associations de patients ont échangé sur les problématiques soulevées par l’introduction des PBU. L’objectif visé par l’Alliance était de dégager un consensus sur les meilleures pratiques à endosser et à recommander pour appuyer l’introduction des PBU au Québec de manière sécuritaire, au bénéfice des patients qui en ont besoin.

Des associations de patients telles La Société de l’arthrite, la Société canadienne de recherche intestinale ainsi que Crohn et Colite Canada ont déjà développé une expertise et adopté un positionnement à l’égard des produits biologiques ultérieurs. Leurs avis et recommandations concernant le processus d’évaluation ainsi que l’utilisation des PBU sont à la base de la réflexion de l’Alliance.

Énoncé de principe

Les produits biologiques ultérieurs (PBU), ou biosimilaires, constituent de nouvelles thérapies auxquelles les Québécois doivent avoir accès. Ils offrent des perspectives intéressantes et économiques dans le traitement de plusieurs maladies chroniques, pourvu que leur efficacité, leur traçabilité et leur innocuité soient démontrées selon des principes clairement établis. 

Alors que les versions d’origine et génériques des médicaments chimiques sont généralement bioéquivalentes et interchangeables, les PBU sont plutôt biosimilaires aux produits biologiques de référence, mais ne sont pas nécessairement bioéquivalents et interchangeables. C’est pour cette raison que Santé Canada ne recommande pas la substitution automatique d’un produit de référence par son PBU. Cette position pourrait évoluer en fonction de l’évolution des données scientifiques et cliniques. En conséquence :

  • un produit biologique, quel qu’il soit, ne devrait pas être reconnu comme étant automatiquement interchangeable ou substituable par un PBU;
  • un patient dont la maladie est bien maîtrisée grâce à un médicament biologique spécifique devrait pouvoir poursuivre ce traitement sans contrainte ni pression de changer sa médication pour un biosimilaire. Cette décision doit être prise par le patient accompagné de son médecin. Ceci est valable tant pour un patient qui aurait débuté sa thérapie sous un médicament innovateur que pour celui qui aurait débuté sa thérapie sous un PBU.

Comme les PBU constituent une nouvelle avenue de traitement, le principe de précaution devrait s’appliquer pour éviter les risques potentiels à la santé. Ainsi, pour assurer la sécurité des patients, il est recommandé : 

  1. que la substitution thérapeutique d’un médicament d’origine à un PBU ne soit possible que par une décision concertée du patient et de son équipe de soins;
  2. qu’un mécanisme de surveillance post-commercialisation soit mis en place pour évaluer l’innocuité et l’efficacité des PBU, tout comme c’est le cas avec les médicaments innovants;
  3. qu’un PBU ait une désignation distincte par rapport au produit biologique de référence afin de réduire les risques de confusion entre les produits et de faciliter leur traçabilité;
  4. que les fabricants qui envisagent l’utilisation d’un PBU pour extrapolation d’indications effectuent les essais cliniques nécessaires;
  5. que l’INESSS évalue l’usage du PBU avec la rigueur habituelle d’un nouveau médicament tout en portant une attention particulière à ne pas extrapoler sans fondement scientifique rigoureux le remboursement à des segments de la population pour lesquels ce PBU n’aurait pas été étudié
  6. que le gouvernement québécois continue de s’assurer auprès de Santé Canada que la fabrication des PBU soit effectuée avec la même rigueur que le produit original;
  7. que l’introduction d’un PBU soit toujours accompagnée d’un programme d’information et de soutien tant pour les patients que pour les professionnels de la santé;
  8. que le ministère de la Santé et des Services sociaux précise les balises cliniques, administratives et commerciales relatives aux PBU;
  9. que les associations de patients soient impliquées dans l’élaboration et la mise en œuvre de programmes et d’outils d’information et d’éducation des patients à l’égard des médicaments biologiques;
  10. que le patient traité en milieu hospitalier puisse avoir accès à son traitement, innovateur ou PBU, ceux-ci n’étant pas interchangeables.

Recommandations générales

À l’égard de la sécurité des patients

Étant donné le faible niveau de littératie [3] en santé observée dans la population québécoise, l’éducation et l’accompagnement des patients devraient être une priorité de même que la mise en place d’outils « vulgarisés » pour favoriser la compréhension et l’adhésion aux traitements (observance).

Assurer la sécurité des patients est d’ailleurs une obligation prévue par la Loi sur les services de santé et les services sociaux. Les associations de patients devraient jouer un rôle plus important afin d’informer les patients et d’aborder leurs appréhensions. Des campagnes de sensibilisation populaire impliquant l’ensemble des partenaires concernés devraient être réalisées régulièrement. Elles devraient cibler, entre autres, les patients et les proches aidants.

Lorsqu’un patient suit une thérapie qui contrôle bien sa condition, il serait préférable qu’il puisse la poursuivre tant et aussi longtemps que son état de santé est stabilisé. Le Québec devrait s’inspirer ou s’appuyer aussi sur ce qui se fait ailleurs, notamment en France où le principe de précaution s’applique en ce qui concerne la substitution thérapeutique[4]. Également, sur le plan des données probantes, il existe des consensus internationaux et pancanadiens qui devraient faciliter l’examen et l’adoption de pratiques cliniques exemplaires et de thérapies nouvelles.

À l’égard des coûts

Récemment, la fixation par la RAMQ d’un prix maximum payable pour les patients couverts par le régime public d’assurance médicament obligeait ces patients, incapables de payer la différence de prix, à changer de médicament, et ce, même si leur condition était stabilisée par le produit original. Cette mesure discriminatoire à l’égard des patients les plus vulnérables de la société a été suspendue temporairement; mais elle devrait être abolie définitivement à moins que les données cliniques démontrent hors de tout doute la sécurité du passage du produit d’origine au PBU.

Par ailleurs, les économies réalisées par l’introduction des PBU, tout comme celles générées par les médicaments génériques, devraient être conservées à l’intérieur de l’enveloppe du régime d’assurance médicament et être utilisées afin de favoriser l’accès aux nouvelles thérapies médicamenteuses de même que l’éducation des patients.

À l’égard de la prestation des soins

Peu importe la thérapie choisie ou le service proposé, la prise en charge optimale des soins aux patients, notamment les malades chroniques, passe par l’interaction des professionnels et des intervenants de la santé. Dans la problématique des produits biologiques et des PBU, l’interdisciplinarité s’avère également un facteur clé de la stabilisation des patients et de leur autonomisation.

Conclusion

Comme l’arrivée des PBU sur le marché québécois est nouvelle et que l’on s’attend à ce que beaucoup d’autres fassent leur entrée au cours des prochaines années, il y a là une opportunité à saisir, maintenant, pour mieux y faire face et préciser les modalités qui en encadreront l’utilisation. La mise au point d’une stratégie efficace pour réduire les inquiétudes découlant de l’introduction et de la commercialisation des PBU, ainsi que pour mieux sensibiliser et informer les patients et les professionnels de la santé, devrait faire l’objet d’une mobilisation des partenaires et d’un dialogue suivi le plus rapidement possible.

Également, observons que les produits biologiques ultérieurs sont une des nouvelles variables qui perturbent les règles du jeu et les mécanismes établis dans la Politique du médicament du Québec. Celle-ci devrait être révisée en conséquence.

Enfin, notons que la position de l’Alliance pourrait être appelée à changer à cause de l’évolution rapide des données scientifiques et cliniques.

 

10 juin 2015 | Mise à jour le 10 novembre 2015

Alliance des patients pour la santé

 

[1] ou produits « biosimilaires »

[2] Liste des participants (voir annexe du document PDF)

[3] « La littératie en santé est la capacité pour des individus de repérer, comprendre, évaluer et communiquer de l’information pour être capables de composer avec les divers contextes de santé afin de promouvoir la santé tout au long de leur vie. » – Zoom Santé, février 2012, Institut de la statistique du Québec

[4]  Médicaments biosimilaires, État des lieux, Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, septembre 2013